WHY SPINRAZA/PRESYMPTOMATIC STUDY
Presymptomatic infants with SMA progressed with sitting and walking milestones, supporting early treatment with SPINRAZA.
When started earlier, SPINRAZA may help children progress on WHO motor milestones consistent with normal development.
Supportive study: NURTURE
Who: 25 infants aged 6 weeks and younger who had not yet shown symptoms of SMA
Study time: A supportive study with results up to 5 years
Primary outcomes: Time to death or respiratory intervention
Secondary outcomes: The effect SPINRAZA has on reaching WHO motor milestones
Limitations: Small number of participants. The study was open-label, which means all infants received SPINRAZA and there is not an untreated group for comparisons.
Safety: Consistent with the SPINRAZA prescribing information.
After at least 14 months of treatment:
At the initial interim analysis performed after all infants had received SPINRAZA for at least 14 months (median, 25 months; range, 14 to 34 months), 100% (25/25) of infants were alive without the need for permanent ventilation, 100% (25/25) were sitting without support, 88% (22/25) were walking with assistance, and 77% (17/22) of infants were walking independently.
After nearly 5 years of follow-up*:
100% (25/25) of presymptomatic infants were alive without permanent ventilation after a median follow-up of 4.9 years in the study. 84% (21/25) never required respiratory intervention†
*Median, 4.9 years; range, 3.8 to 5.5 years.
†Respiratory intervention was defined as ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 days, or tracheostomy. Permanent intervention is defined as equal or greater than 16 hours/day continuously for greater than 21 days in absence of an acute reversible event or tracheostomy.
The majority of presymptomatic infants achieved the following WHO motor milestones:
Watch these stories of hope
Parents of children living with SMA share their experiences with early diagnosis and the power of early treatment.
Watch these stories of hope
Parents of children living with SMA share their experiences with early diagnosis and the power of early treatment.
TRANSCRIPT (English)
Super:
MORE STORIES OF HOPE
Parents of children living with SMA reflect on the significance of early diagnosis and power of early treatment
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): You deliver this beautiful baby and you hold your baby and the first phone call is not mom, dad, brother, sister. Your first phone call is insurance and your doctors. And so it’s hard sometimes, but that’s what’s at the top of your list because you know that that’s going to get the ball rolling.
PEARL ANN (MAVRIK’S MOTHER): It’s very important to diagnose SMA early. The faster you know, the faster you can react.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): We have five children, and two of them have spinal muscular atrophy. Because his older sister has SMA, Jude was diagnosed in utero via amniocentesis.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): We had lost a child, and we were living with Nathan, who was experiencing SMA daily. With Kirra’s diagnosis, we were heartbroken. You spend a few days crying. You spend a few days not knowing what to do next, and then you just know it. Mom takes over, and you just know that whatever it looks like, I’m going to do whatever I can for my baby, and I think that that’s any parent.
FEMALE VOICEOVER: In 2016, SPINRAZA® (nusinersen) was approved as a prescription medicine for infants, children, and adults living with SMA. A health care provider will monitor for signs of bleeding complications or kidney damage while taking SPINRAZA. These are not all the possible side effects.
Super:
In 2016, SPINRAZA® (nusinersen) was approved as a prescription medicine for infants, children and adults living with SMA
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These are stories of 3 families living with SMA. This is their experience. Others may have different experiences.
Super:
These are stories of 3 families living with SMA. This is their experience; others may have different experiences.
JUDE // AGE 5
KIRRA //AGE 5
MAVRIK // AGE 6
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): Kirra is my five-, almost six-year-old daughter. She is spunky and feisty, a sweet little personality, my little sidekick. Kirra likes to roller-skate, to play outside, to ride her bike, to go for walks. She loves to snuggle and read a book.
Super: JENNIFER
Daughter Kirra (age 5) started treatment with SPINRAZA at 11 days old before SMA symptoms occurred
Individual results may vary based on several factors, including severity of disease, initiation of treatment, and duration of therapy.
PEARL ANN (MAVRIK’S MOTHER): Mavrik is quite the character in his own little way, and he really loves dinosaurs and playing with his siblings.
Super: PEARL ANN
Son Mavrik (age 6) started treatment with SPINRAZA at 7 weeks old before SMA symptoms occurred
Individual results may vary based on several factors, including severity of disease, initiation of treatment, and duration of therapy.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): Jude likes to play outside and play with trains…play with his siblings. We read books. He likes to shoot rockets and throw balls. He’s just a quiet-natured kid. Knowing that SPINRAZA was available gave us a lot of hope.
Super: ALYSSA
Son Jude (age 5) started treatment with SPINRAZA at 9 days old before SMA symptoms occurred
Individual results may vary based on several factors, including severity of disease, initiation of treatment, and duration of therapy.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): I don’t even know if I can put into words how excited we were that our baby was going to be treated. And so, Kirra was dosed at 11 days old.
Super: Individual results may vary based on several factors, including severity of disease, initiation of treatment, and duration of therapy.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): We learned about SPINRAZA as a treatment because Annabel’s physicians told us that was an option. And so when Jude was born, we already knew that that was a treatment option for him. Jude started treatment before SMA symptoms started showing up.
PEARL ANN (MAVRIK’S MOTHER): The neurologist did recommend SPINRAZA and he received his first dose of SPINRAZA at seven weeks old. This is what Mavrik needs. This is what he gets.
A few of the milestones I’ve tracked in the past was rolling over, sitting, supported, unsupported, and learning to crawl.
Super: In an ongoing supportive study, 25 infants who had not yet shown symptoms of SMA were treated with SPINRAZA for nearly 5 years.
The study had a small number of participants and no untreated group to compare results, so the data may not be as reliable as other clinical trial data.
Those were very tear-jerking milestones for us.
Super: IN THE STUDY: 100%
25 out of 25 were sitting without support after at least 14 months of taking SPINRAZA, and continued to do so after nearly 5 years.
Milestones we’re currently working on is walking without assistance.
Super: IN THE STUDY: 88%
22 out of 25 were walking with assistance after at least 14 months taking SPINRAZA.
Super: IN THE STUDY: 96%
24 out of 25 were walking with assistance after nearly 5 years.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): Kirra’s doing a great job meeting her milestones. She’s sitting, walking. She is a joy to watch.
Super: IN THE STUDY: 77%
17 out of 22 were walking independently after at least 14 months taking SPINRAZA.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): Jude did achieve motor milestones, just in a delayed pattern. So he was able to sit unassisted, but it was after the six-month mark. And he walked, but it was after he was a year old. He hasn’t started running yet, but I have hope that he will.
Super: IN THE STUDY: 92%
23 out of 25 were walking independently after nearly 5 years.
Super: IN THE STUDY: 100%
25 out of 25 were alive without permanent ventilation after at least 14 months of taking SPINRAZA, and continued to do so after nearly 5 years.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): We didn’t know what to expect. So when Kirra Faith started cruising in our living room and holding onto our couch, and when you could hold her hands and walk across the room, there are no words.
SPINRAZA is given as an injection into the lower back, a procedure called an intrathecal injection, delivering medication directly into the central nervous system.
Super: SPINRAZA is given as an injection into the lower back, a procedure called intrathecal injection.
Treatment with SPINRAZA starts with four injections in the first two months as initial doses, and after that, SPINRAZA is given every four months.
Super: SPINRAZA starts with four injections in the first two months as initial doses, and after that SPINRAZA is given every four months.
Some lab tests are run when first starting SPINRAZA, and as recommended by a medical professional, they are run again before each dose to monitor their blood and kidneys.
Super: SPINRAZA may increase the risk of bleeding and kidney damage. These are not all the possible side effects.
Talk to your doctor about risks and benefits before starting SPINRAZA.
PEARL ANN (MAVRIK’S MOTHER): I want other parents to know they’re not alone.
Super: Individual results may vary based on several factors, including severity of disease, initiation of treatment, and duration of therapy.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): I think there’s a lot of hope.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): You will get through this and you don’t believe that you can, but you will.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): SPINRAZA gave us hope and we want other families to know that it can give their children hope as well.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): We talked to her doctor about SPINRAZA. We don’t see any reason to change. She’s doing amazing. She’s living with SMA and she’s living with SPINRAZA, and we have found a happy medium. She’s doing great, and we’re so grateful for what she is doing.
[ISI present in video and available below.]
Super: ©2023 Biogen. All rights reserved. 11/23 SPZ-US-5527 225 Binney Street, Cambridge, MA 02142
FEMALE VOICEOVER: If you are considering treatment, talk to your child’s doctor about SPINRAZA.
Super: If you are considering treatment, talk to your child’s doctor about SPINRAZA.
SPINRAZA.com
TRANSCRIPT (Español)
MÁS
HISTORIAS DE ESPERANZA
Super: Padres de niños con AME reflexionan sobre la importancia del diagnóstico temprano y el poder del tratamiento temprano
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): Das a luz a ese hermoso bebé, lo alzas y la primera llamada que recibes no es de mamá, papá, hermano, hermana. Tu primera llamada es del seguro y de tus médicos, así que a veces es difícil. Pero esa es tu prioridad porque sabes que eso pondrá todo en marcha.
Los padres son portavoces remunerados de Biogen.
PEARL ANN (MAVERIK’S MOTHER): Es importante diagnosticar la AME temprano. Cuanto antes sepas, más rápido podrás actuar.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): Tenemos cinco hijos, y dos de ellos tienen atrofia muscular espinal. Como su hermana tiene AME, a Jude lo diagnosticaron en el útero con amniocentesis.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): Habíamos perdido a un hijo y vivíamos con Nathan, que sufría la AME a diario. El diagnóstico de Kirra nos destrozó. Pasas unos días llorando, sin saber qué hacer después. Y luego simplemente lo sabes. La mamá toma el control y sabes que, sea lo que sea, harás todo por tu bebé; y creo que eso le sucede a cualquier padre.
FEMALE VOICEOVER: En 2016, SPINRAZA (nusinersen) fue aprobado como medicamento recetado para lactantes, niños y adultos con AME. Un proveedor de atención médica vigilará si hay signos de complicaciones hemorrágicas o daño renal mientras se recibe SPINRAZA. Estos no son todos los posibles efectos secundarios.
Super:
EN 2016,[1]SPINRAZA® (nusinersen) fue aprobado como medicamento recetado para lactantes, niños y adultos con AME
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Estas son historias de 3 familias con AME. Esta es su experiencia; otros pueden tener experiencias distintas.
Super:
Estas son historias de 3 familias con AME. Esta es su experiencia; otros pueden tener experiencias distintas.
JUDE // EDAD 5
KIRRA // EDAD 5
MAVRIK // EDAD 6
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): Mi hija Kirra tiene cinco, casi seis, años. Es valiente, enérgica y de personalidad dulce, mi pequeña compinche. A Kirra le gusta patinar, jugar al aire libre, andar en bicicleta y pasear; le encanta acurrucarse y leer un libro.
Super: JENNIFER
Su hija Kirra (de 5 años) comenzó el tratamiento con SPINRAZA a los 11 días de edad, antes de tener síntomas de AME
Los resultados individuales pueden variar en función de varios factores, como la gravedad de la enfermedad, el inicio del tratamiento y la duración de la terapia.
PEARL ANN (MAVERIK’S MOTHER): Mavrik es un personaje, y le encantan los dinosaurios y jugar con sus hermanos.
Super: PEARL ANN
Su hijo Mavrik (de 6 años) comenzó el tratamiento con SPINRAZA a las 7 semanas de edad, antes de tener síntomas de AME
Los resultados individuales pueden variar en función de varios factores, como la gravedad de la enfermedad, el inicio del tratamiento y la duración de la terapia.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): A Jude le gusta jugar al aire libre, jugar con trenes y con sus hermanos. Leemos libros, le gusta lanzar cohetes y pelotas; es un niño de carácter tranquilo. Saber que existía SPINRAZA nos dio mucha esperanza.
Super: ALYSSA
Su hijo Jude (de 5 años) comenzó el tratamiento con SPINRAZA a los 9 días de edad, antes de tener síntomas de AME
Los resultados individuales pueden variar en función de varios factores, como la gravedad de la enfermedad, el inicio del tratamiento y la duración de la terapia.
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): No sé cómo expresar lo emocionados que estábamos de que nuestro bebé iba a ser tratado. Kirra recibió su dosis a los once días.
Super: Los resultados individuales pueden variar en función de varios factores, como la gravedad de la enfermedad, el inicio del tratamiento y la duración de la terapia.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): Supimos del tratamiento de SPINRAZA porque los médicos de Annabelle nos dijeron que era una opción. Así que, cuando Jude nació, ya sabíamos que estaba esa opción de tratamiento para él. Jude inició el tratamiento antes de tener los síntomas de AME.
Super:
En un estudio de apoyo en curso, 25 lactantes que aún no habían mostrado síntomas de AME fueron tratados con SPINRAZA durante casi 5 años.
El estudio tenía pocos participantes y no tenían ningún grupo sin tratamiento para comparar los resultados, por lo que los datos pueden no ser tan fiables como los datos de otros ensayos clínicos.
PEARL ANN (MAVERIK’S MOTHER): El neurólogo recomendó SPINRAZA, y recibió su primera dosis de SPINRAZA a las siete semanas de edad. Esto es lo que Mavrik necesita y es lo que recibe.
Algunos de los hitos que registraba en el pasado eran rodar, sentarse con apoyo/sin apoyo y aprender a gatear.
Eran hitos muy conmovedores para nosotros.
Super: EN EL ESTUDIO: 100 %
25 de 25 se sentaban sin apoyo después de al menos 14 meses de haber recibido SPINRAZA y continuaban haciéndolo después de casi 5 años.
Ahora estamos trabajando en hitos como caminar sin ayuda.
Super: EN EL ESTUDIO: 88 %
22 de 25 caminaban con ayuda después de al menos 14 meses de haber recibido SPINRAZA.
Super: EN EL ESTUDIO: 96 %
24 de 25 caminaban con ayuda después de casi 5 años
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): Kirra está cumpliendo muy bien sus hitos. Se sienta y camina; es maravilloso verla.
Super: EN EL ESTUDIO: 77 %
17 de 22 caminaban de forma independiente después de al menos 14 meses de haber recibido SPINRAZA.
ALYSSA (JUDE’S MOTHER): Jude logró hitos motores con algo de retraso. Podía sentarse sin ayuda, pero después de la marca de los seis meses, y caminaba, pero después del año de edad. Aún no empezó a correr, pero tengo esperanzas de que lo hará.
Super: EN EL ESTUDIO: 92 %
23 de 25 caminaban de forma independiente después de casi 5 años
Super: EN EL ESTUDIO: 100 %
25 de 25 niños estaban vivos sin ventilación permanente después de al menos 14 meses de haber recibido SPINRAZA y continuaban estándolo después de casi 5 años
JENNIFER (KIRRA’S MOTHER): No sabíamos qué esperar. No hay palabras para describir cuando Kirra Faith empezó a pasearse por nuestro salón y a sujetarse del sofá, y podíamos tomarla de las manos y caminar por el salón.
SPINRAZA se aplica en una inyección en la parte baja de la espalda (inyección intratecal) y el medicamento se administra directamente en el sistema nervioso central.
Super: SPINRAZA se aplica en forma de inyección en la parte baja de la espalda; este procedimiento se llama inyección intratecal.
El tratamiento con SPINRAZA empieza con cuatro inyecciones en los dos primeros meses como dosis iniciales y luego se administra cada cuatro meses.
Super: SPINRAZA empieza con cuatro inyecciones en los dos primeros meses como dosis iniciales y luego se administra SPINRAZA cada cuatro meses.
La primera vez que se usa SPINRAZA, se hacen análisis y, según lo recomendado por un médico, estos se repetirán antes de cada dosis para vigilar la sangre y los riñones.
Consulte los riesgos y beneficios con su médico antes de empezar SPINRAZA.
Super: SPINRAZA puede aumentar el riesgo de hemorragia y daño renal. Puede haber otros efectos secundarios.
Quiero que otros padres sepan que no están solos. Creo que hay mucha esperanza. Lo superarás; no crees que puedes hacerlo, pero lo harás. SPINRAZA nos dio esperanza y queremos que otras familias sepan que sus hijos también pueden tener esperanza.
Hablamos con el médico sobre SPINRAZA. No hay ningún motivo para cambiar; le está yendo muy bien.
Super: Los resultados individuales pueden variar en función de varios factores, como la gravedad de la enfermedad, el inicio del tratamiento y la duración de la terapia.
Ella vive con AME y con SPINRAZA, y hemos encontrado un punto medio feliz. Le está yendo muy bien y estamos muy agradecidos por ello.
Super: Los resultados individuales pueden variar en función de varios factores, como la gravedad de la enfermedad, el inicio del tratamiento y la duración de la terapia.
[ISI present in video and available below.]
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Super: Si considera este tratamiento, hable con el médico de su hijo sobre SPINRAZA.
SPINRAZA.com
Additional Data
After ~3 years of follow-up§
88%22 out of 25
able to suck/
swallow well
based on maximal HINE-1 score at the
day 778 visit
After ~4 years of follow-up
84%21 out of 25
never required
tube feeds
92%23 out of 25 never needed
to
suction excess saliva or
drool
based on caregiver assessment of swallowing difficulty during mealtime over a period of 7 days
§At least half of patients were followed for at least 3.8 years.
“For Camden to do what he is able
to
do, we are just so thankful.”